據(jù)國家藥監(jiān)局網(wǎng)站10月26日消息，國家藥監(jiān)局近期答復(fù)政協(xié)第十三屆全國委員會第五次會議陳超委員《關(guān)于進(jìn)一步支持我國平戰(zhàn)結(jié)合戰(zhàn)略性人造血開發(fā)的提案》稱，開發(fā)安全有效的血液替代品對于血液短缺情況下的緊急治療有重要意義，如在申報時經(jīng)評估符合程序及標(biāo)準(zhǔn)要求，可適用相應(yīng)加快通道。

“人造血”或“血液代用品”，醫(yī)學(xué)上稱之為“人紅細(xì)胞代用品”。據(jù)《中國科學(xué)報》2021年3月報道，西安血氧生物技術(shù)有限公司/西北大學(xué)國家微檢測工程技術(shù)研究中心（簡稱國微中心）血氧液研發(fā)團(tuán)隊在人紅細(xì)胞代用品研究方向上取得關(guān)鍵性突破。該團(tuán)隊成功解決了紅細(xì)胞代用品研發(fā)過程中的關(guān)鍵性技術(shù)難題，生產(chǎn)出國內(nèi)外功能更近似人天然紅細(xì)胞的替代品。

國家藥監(jiān)局在答復(fù)陳超委員時表示，為支持以臨床價值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，《藥品注冊管理辦法》（國家市場監(jiān)督管理總局令第27號）和《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈突破性治療藥物審評工作程序（試行）〉等三個文件的公告》（2020年第82號）等，設(shè)立突破性治療藥物程序、附條件批準(zhǔn)程序、優(yōu)先審評審批程序、特別審批程序四個加快通道，明確了適用范圍及鼓勵、支持政策。結(jié)合產(chǎn)品研發(fā)規(guī)律和申請人需要，在臨床試驗期間、申報上市許可以及上市許可審評期間等不同時期給予溝通交流指導(dǎo)、滾動提交資料以及縮短審評審批時限等鼓勵支持政策。對于我國創(chuàng)新型藥企在研發(fā)創(chuàng)制新藥過程中，鼓勵申請人在研發(fā)期間以及申報前與藥審中心進(jìn)行溝通交流，對于符合突破性治療藥物程序和附條件批準(zhǔn)程序的可以分別進(jìn)行申請。申請人在申報上市許可時，經(jīng)評估符合優(yōu)先審評審批程序的，可以列入優(yōu)先審評審批程序加快審評以及檢查檢驗等工作，保障藥品盡快上市。

國家藥監(jiān)局稱，開發(fā)安全有效的血液替代品對于血液短缺情況下的緊急治療有重要意義，如在申報時經(jīng)評估符合上述程序及標(biāo)準(zhǔn)要求，可適用相應(yīng)加快通道。

《中國科學(xué)報》2021年3月報道稱，在科技部“863計劃”“重大新藥創(chuàng)制”“重點研發(fā)計劃”等重大專項的多年連續(xù)支持下，借助西北大學(xué)國微中心這一孵化基地搭建的紅細(xì)胞代用品研發(fā)平臺，研發(fā)團(tuán)隊成立了專門從事人紅細(xì)胞代用品研發(fā)的高科技企業(yè)——西安血氧生物技術(shù)有限公司。他們歷經(jīng)20年的艱難攻關(guān)，相繼解決了國際上同類產(chǎn)品存在的有效釋氧和血壓升高等難題，建立了穩(wěn)定、可控和完整的生產(chǎn)工藝以及質(zhì)量控制體系，產(chǎn)能滿足I期臨床要求。其產(chǎn)品質(zhì)量整體達(dá)到國際先進(jìn)水平，關(guān)鍵指標(biāo)國際領(lǐng)先。

為了驗證產(chǎn)品的有效性，研發(fā)團(tuán)隊模擬臨床手術(shù)和院外大出血的緊急救治，聯(lián)合軍事醫(yī)學(xué)研究院和四川大學(xué)華西醫(yī)院等單位建立大鼠、犬和猴等相關(guān)動物模型，證實產(chǎn)品有效，作為救命藥在沒有紅細(xì)胞或合適血型的緊急情況下可成功挽救生命。尤其是對大鼠進(jìn)行300%的換血，即相當(dāng)于把大鼠自身的血用血氧液產(chǎn)品替換三遍，在體內(nèi)自身紅細(xì)胞僅剩5%左右、其余都是血氧液產(chǎn)品的情況下，大鼠仍可存活12小時以上。上述試驗結(jié)果充分證明了血氧液可有效替代人紅細(xì)胞向缺血組織器官供氧，并且維持機體的正常效能。

“完成I期臨床研究，并做好Ⅱ期臨床申報前準(zhǔn)備工作?！痹搱F(tuán)隊科學(xué)家當(dāng)時透露了下一步產(chǎn)品研發(fā)推進(jìn)計劃，并充滿信心地表示，“現(xiàn)在可預(yù)見的技術(shù)難題都已得到解決。盡管不排除臨床試驗中個別未知的困難，但基本可控，總體來說技術(shù)風(fēng)險已大大降低。”

Ⅱ期臨床研究主要是證實產(chǎn)品的療效和臨床價值。報道稱，國家藥品監(jiān)督管理局2020年頒布了藥品加快上市的新程序，大大縮短了這類藥物上市的時間。對于藥物臨床試驗期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型新藥等，可以在Ⅱ期臨床研究中申請突破性治療藥物，有條件上市。

此前，據(jù)華商報2017年3月報道，出席十二屆全國人大五次會議的西北大學(xué)副校長、國家微檢測系統(tǒng)工程技術(shù)研究中心主任陳超代表表示，國微中心已研發(fā)出血液替代品，具有保存時間長、兼容各血型等優(yōu)點，將有望幾年內(nèi)應(yīng)用于臨床。陳超介紹，這是以豬血紅蛋白為原料，利用戊二醛聚合法制備的，屬國家Ⅰ類生物創(chuàng)新藥研發(fā)項目。通俗地講，就是用動物的血紅蛋白，經(jīng)過加工改造而來。

來源：澎湃新聞