關(guān)于政協(xié)第十三屆全國委員會第五次會議第02446號（醫(yī)療衛(wèi)生類222號）提案答復的函

國藥監(jiān)提函〔2022〕32號

丁潔委員：

您提出的《關(guān)于加強政策協(xié)同，促進中國創(chuàng)新型藥企國際化發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復如下：

一、關(guān)于藥品試驗數(shù)據(jù)保護和罕見病用藥市場獨占期制度

（一）關(guān)于藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度。

在現(xiàn)行《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十四條中對藥品試驗數(shù)據(jù)保護作出規(guī)定：對含新型化學成份的藥品提供6年數(shù)據(jù)保護期。為進一步細化藥品試驗數(shù)據(jù)保護工作的相關(guān)要求，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品試驗數(shù)據(jù)保護實施辦法（暫行）》（征求意見稿），并于2018年4月面向社會公開征求意見。征求意見稿中已將創(chuàng)新藥品、創(chuàng)新治療用生物制品、罕見病治療藥品和兒童專用藥列入保護對象，設(shè)立保護期限。

鑒于新修訂《中華人民共和國藥品管理法》已于2019年12月1日發(fā)布實施。國家藥監(jiān)局于2022年5月9日發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例》（修訂草案征求意見稿），公開征求意見，對藥品試驗數(shù)據(jù)保護相關(guān)的內(nèi)容作出了規(guī)定。

（二）關(guān)于罕見病用藥市場獨占期制度。

為了推動國內(nèi)企業(yè)在罕見病藥物領(lǐng)域的投入，自2018年《第一批罕見病目錄》發(fā)布以來，罕見病領(lǐng)域的相關(guān)政策陸續(xù)推出：

2018年7月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)指導原則》，明確符合技術(shù)指導原則要求的罕見病的藥品注冊申請可接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)；2019年2月，財政部、國家藥監(jiān)局等四部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，明確罕見病用藥的減稅政策；2021年國家藥監(jiān)局發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》征求意見稿，鼓勵制藥企業(yè)研發(fā)罕見病治療藥物。截至目前，國家藥監(jiān)局已批準56個罕見病用藥上市，其中通過優(yōu)先審評審批通道批準48個。

2022年5月9日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例》（修訂草案征求意見稿），其中為鼓勵罕見病藥品的研發(fā)和創(chuàng)新，規(guī)定批準上市的罕見病新藥最多可獲得7年的市場獨占期。

下一步，國家藥監(jiān)局將根據(jù)立法工作安排，加快推進《中華人民共和國藥品管理法實施條例》修訂工作，落實藥品試驗數(shù)據(jù)保護和罕見病用藥市場獨占期制度。

二、對創(chuàng)新藥的優(yōu)先審評和溝通交流方面

《藥品注冊管理辦法》設(shè)立突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優(yōu)先審評審批程序、特別審批程序四個加快通道，支持以臨床價值為導向的藥物創(chuàng)新，從臨床試驗期間、申報上市許可以及上市許可審評期間等給予全方位溝通交流指導、縮短溝通交流時限、滾動提交資料以及縮短審評審批時限等鼓勵支持政策，藥品上市許可申請審評時限為二百日，其中優(yōu)先審評審批程序的審評時限為一百三十日，臨床急需境外已上市罕見病用藥優(yōu)先審評審批程序的審評時限為七十日。2021年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心持續(xù)優(yōu)化審評流程、嚴格審評時限管理、加快審評速度、強化項目督導，全年整體按時限審結(jié)率98.93%。其中NDA、ANDA、納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請按時限審結(jié)率均超過90%，取得歷史性突破。共115件注冊申請（69個品種）納入優(yōu)先審評審批程序；有219件（131個品種）建議批準上市。

對于我國創(chuàng)新型藥企在研發(fā)創(chuàng)制新藥過程中，鼓勵申請人在研發(fā)期間以及申報前與國家藥監(jiān)局藥品審評中心進行溝通交流。2020年12月，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》，進一步規(guī)范與申請人之間的溝通交流，已構(gòu)建多渠道、多層次的溝通交流機制，該溝通機制可解決申請人研發(fā)過程、申報前出現(xiàn)的相關(guān)技術(shù)難題等，有力促進創(chuàng)新藥物的研發(fā)和申報，加快藥品上市步伐，推動行業(yè)良性發(fā)展。對于在全球首發(fā)注冊成功的創(chuàng)新藥，如有關(guān)鍵技術(shù)等問題，申請人可以按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》相關(guān)要求，向國家藥監(jiān)局藥品審評中心提出溝通交流申請，中心將及時解決溝通咨詢問題。

下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)做好與申請人的溝通交流工作，指導申請人的藥物研發(fā)與申報。

感謝您對藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。

國家藥監(jiān)局

2022年7月28日