新藥產業(yè)發(fā)展，下一步該怎么走？

整理 | 尹莉娜

編輯 | 楊中旭

攝影 | 遲德亨

12月22日，北京大學全球健康發(fā)展研究院成立一周年之際，“北京大學全球健康發(fā)展論壇2021”在北大中關新園舉辦。

在這場觀點交織、思想碰撞的全球化饗宴上，十二屆全國政協(xié)副主席韓啟德，澳大利亞原總理陸克文等中外重量級嘉賓，展開了為期一天的頭腦風暴。全國政協(xié)經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心常務副理事長、原國家食品藥品監(jiān)督管理總局局長畢井泉亦出席論壇并發(fā)言。

從創(chuàng)新藥定價、產業(yè)投資回報到新藥研發(fā)動力等，畢井泉道出當下醫(yī)藥人最焦慮也最關注的問題，并對藥品監(jiān)管、商保制度建立和跨部門合作等多個醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的關鍵要害，提出了建議。

此次論壇的開幕式主持人，北京大學國家發(fā)展研究院博雅特聘教授、北大全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩也在現(xiàn)場評價道：“在擔任中國食品藥品監(jiān)督管理總局局長期間，畢井泉先生為中國的醫(yī)藥監(jiān)管體制改革作出了巨大貢獻，讓我們現(xiàn)在可以更好地對標國際標準，幫助我們在健康衛(wèi)生政策和醫(yī)保政策方面，作出諸多重要優(yōu)化，更幫助中國的生物醫(yī)藥行業(yè)，取得了更好的發(fā)展。”

以下為畢井泉發(fā)言全文，《財經》做了不變原意的編輯：

變革下的中國新藥產業(yè)

今天，我想談談如何看待中國的生物醫(yī)藥產業(yè)。

生物醫(yī)藥是造福于人類健康的偉大事業(yè)，也是永遠不會過時的朝陽產業(yè)，為生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展創(chuàng)造一個良好的體制和政策環(huán)境，這既是滿足人民群眾健康的需要，也是生物醫(yī)藥企業(yè)共同的呼聲。

2015年以來，在黨中央、國務院的堅強領導下，我們以解決審評積壓為突破口，開展了包括核查藥品臨床試驗數據，提高審批標準，簡化審批程序，實行上市許可持有人制度，推進仿制藥療效一致性評價，加強以臨床為核心的審批能力建設，建立藥品專利補償和鏈接制度等一系列改革，并加入了ICH（國際人用藥品注冊技術協(xié)調會）。

一系列鼓勵藥品創(chuàng)新的體制機制變革，提高了藥品和醫(yī)療器械審批的效率，激發(fā)了生物醫(yī)藥創(chuàng)新和投資的積極性。香港證券市場和內地科創(chuàng)板對未盈利企業(yè)的開放，使諸多這類生物醫(yī)藥公司的上市成為可能，為生物醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新增添了強大動力。

如今，生物醫(yī)藥已經成為科學家創(chuàng)業(yè)、投資人追捧的熱點，成為地方經濟發(fā)展的重點關注領域。在“十三五”期間，中國批準上市的新藥數量占到全球的14.8%，本土企業(yè)在研新藥數量占全球的32.3%，2021年中國新啟動的核心臨床試驗已經過歐盟，僅次于美國。

2015年以來中國生物醫(yī)藥產業(yè)累計融資超過1.5萬億元。中國發(fā)展生物醫(yī)藥，有人口多、市場規(guī)模大、臨床試驗成本低、選擇受試者相對容易的優(yōu)勢。但也存在基礎研究薄弱、居民收入水平低、市場承受能力有限等劣勢。

在中國，做創(chuàng)新藥不容易，養(yǎng)創(chuàng)新藥更不容易。

在中國藥物發(fā)展的歷史上，曾經出現(xiàn)過屠呦呦等著名的科學家，取得過舉世矚目的科研成果，這些都是我們引以為自豪的榜樣。

但是在總體上，中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新起步比較晚，近幾年批準上市的創(chuàng)新藥絕大部分屬于跟隨式、引進式創(chuàng)新，新靶點、新化合物、新作用機理的原創(chuàng)新藥寥若晨星，即使這樣，這也是歷史上的進步。我們把跟隨式、引進式創(chuàng)新做到同類更好、同類更快，也有臨床價值和經濟可及價值。

但是也要看到，這樣的創(chuàng)新數量不能太多、時間不能太晚，如果不能做到更好更快，研發(fā)失敗，投資變成沉沒成本的結局也是不可避免的。

創(chuàng)新藥需要有其獨特的臨床價值，首先要解決未被滿足的臨床需求，也就是別人無藥可醫(yī)的急需，圍繞這個目標的創(chuàng)新，做成功的藥，那就是救命的藥。對于病人和其家庭來說，就意味著所有的一切，所以，創(chuàng)新藥的價值是不能單純用價格價值來衡量的。

九死一生的高風險，應有高回報

生物醫(yī)藥的研發(fā)是一個燒錢的事業(yè)。

早在1997年，我就聽說，研發(fā)一個新藥平均需要十年的時間，投入十億美元，而現(xiàn)在又要比這個數字高出很多。

真正的創(chuàng)新，是九死一生。進入臨床研究的項目十個中，最終能夠成功上市的只有一個，九個失敗的項目成本，都要攤到一個成功上市的藥品上。

創(chuàng)新藥的臨床推廣，還需要具有相當資質的醫(yī)藥代表，到醫(yī)院教會醫(yī)生正確使用藥品的知識，市場開發(fā)巨額資金投入的壓力，也是很多小型科技型企業(yè)不能承受之重。

創(chuàng)新藥的高風險，應該對應高回報。面對九死一生的高風險，很多人會選擇放棄，但是臨床有需要，市場有需求，這就是機會，就是高回報的機會。

如果承擔高風險，不能有相應的高回報，就不會有人愿意從事新的生物醫(yī)藥研發(fā)。對這種高失敗率的產業(yè)，應該允許企業(yè)一旦成功了，能有高額盈利，這樣才會有人愿意坐冷板凳搞研發(fā)，才會激發(fā)人們創(chuàng)新的積極性，才會有創(chuàng)新型國家建設。如果沒有一個良好的價格機制，生物醫(yī)藥的專利保護和數據保護，也就沒有了意義。

創(chuàng)新藥定價，是探索并逐步趨向合理的過程，生物醫(yī)藥研發(fā)需要進行項目估值，研發(fā)者、投資人都有參考性的價格，但是這個價格能不能被市場所接受，要通過實踐來檢驗。

一般的規(guī)律是，產品上市先定一個高價，隨著市場開拓逐步降價，很少有定下價格始終不變的市場銷售策略。

同時，第一個市場的定價，決定產品在其他市場的定價，真正的研發(fā)型企業(yè)，一定是能夠面向全球市場的企業(yè)，產品屬于“全球新”、有專利、有確切的療效。不僅僅滿足于在中國申請上市，而且能夠到美國、歐洲、日本等市場申請上市。如果預期成本定價過低，企業(yè)就會尋求先到價格最高的市場去申請上市。

我們應當從戰(zhàn)略意義上來認識生物醫(yī)藥的創(chuàng)新。從整個中國產業(yè)轉型和科技創(chuàng)新的未來發(fā)展方向來說，生物醫(yī)藥是最有可能，讓中國的創(chuàng)新技術產品走向世界、服務全人類的產業(yè)，是具有戰(zhàn)略意義的產業(yè)。

我們也要充分認識中國創(chuàng)新藥的商業(yè)模式。生物醫(yī)藥產業(yè)風險太大，實現(xiàn)周期太長，只有積累了一定資金的風險基金愿意做生物醫(yī)藥投資，他們也期待著通過產品上市來獲得回報，從而能夠進一步投資創(chuàng)新藥，形成良性循環(huán)。

如果我們認識不到生物醫(yī)藥產業(yè)獨特的商業(yè)模式，具體政策機制不能鼓勵創(chuàng)新，也就沒有人愿意承擔風險，最后，受影響最大的，還是無藥可醫(yī)的患者。

我們應當認識穩(wěn)定市場預期的重要性。中國的生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)，普遍規(guī)模較小，資金實力較弱，主要依靠社會資金支撐新藥研發(fā)，如果沒有穩(wěn)定的投資，就會選擇退出，生物醫(yī)藥就很難繼續(xù)進行下去。

支持新藥產業(yè)發(fā)展，下一步怎么走？

我們應該支持創(chuàng)新、鼓勵創(chuàng)新。生物醫(yī)藥的創(chuàng)新，依賴于強大的基礎研究。要增加生

物醫(yī)藥投入，改革科研管理體制，尊重科學家首創(chuàng)精神，允許科學家個人享有部分權益，激勵科學家發(fā)明創(chuàng)造的積極性。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于監(jiān)管的高質量、高效率。要在臨床試驗、倫理審查、遺傳物質審查、審評審批各環(huán)節(jié)對照國際標準，找出差距，完善政策，縮短倫理審查，臨床試驗和審評審批時間，努力降低研發(fā)成本，提高中國生物醫(yī)藥研發(fā)服務的國際競爭力。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于多層次醫(yī)療保障體系建設。要認真落實“十四五”規(guī)劃中健全多層次醫(yī)療保障制度的要求，抓緊起草商業(yè)醫(yī)療保險法，明確商業(yè)醫(yī)療保險基本原則和相關稅收政策，將商業(yè)醫(yī)療保險納入保障監(jiān)管。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于各國科學家、產業(yè)、監(jiān)管部門的合作。要加強生物醫(yī)藥領域國際合作，特別是抗癌藥物的國際合作，統(tǒng)一臨床試驗標準，優(yōu)化監(jiān)管流程，提高監(jiān)管效率，讓更多的創(chuàng)新藥走向國際市場，惠及更多國家和人民。